承德市中心医院 河北 承德 067000
摘要：地中海贫血又被称之为珠蛋白生成障碍性贫血，该病症的诱发病因是珠蛋白肽链合成之间出现不平衡。一般情况下，临床治疗中多数采用骨髓移植的方式治疗。迄今未止，骨髓移植在治疗地中海贫血病症中，取得较好的临床治疗效果，也预示着基因治疗有望从根本上治疗地中海贫血病症。但是，单纯的基因治疗还不能较为明显的显现出地中海贫血的治疗效果，对此，还需要医学人员对地中海贫血的药物治疗进行深入研究。基于此，本文就以地中海贫血治疗研究方向和药物治疗研究进展论述为课题，进行深入研究分析。
关键词：地中海贫血；临床治疗；药物研究
【中图分类号】R556.6【文献标识码】A【文章编号】1001-5213(2016)09-0222-01
地中海贫血又称海洋性贫血，它是一种先天性的血液疾病，呈世界性分布。地中海贫血的出现多数和遗传有关，主要分α和β地中海贫血两种，分别累及α和β珠蛋白基因。迄今为止，地中海贫血的治疗主要由药物治疗和骨髓移植两种方式，笔者就针对地中海贫血研究方向及其药物治疗研究进行论述。
地中海贫血的治疗方法
1.1地中海贫血重型患者手术治疗方法 通常而言，重型地中海贫血患者会时常出现溶血现象，对此，临床诊治医生需对地中海贫血患者实施输血治疗。若是患者为重型β地中海贫血，经常输血可能会造成继发性血色病，针对此种境况，则需要采用别的方式进行治疗。比如给应该给重型β地中海贫血患者采用铁螯合剂，促进重型β地中海贫血铁的排出。地中海贫血患者红细胞僵硬并伴有膜损伤，红细胞在脾内破坏，引起溶血，脾超出常规大小的重型地中海贫血患者可考虑脾切除手术。此外，有条件的地中海贫血患者可尝试用异基因骨髓或外周血干细胞移植。此外，铁螯合剂也是地中海贫血的一种治疗方法，但是使用过程中会对心脏产生毒性作用，医护人员应慎用[1]。
1.2地中海贫血重型患者的药物辅助治疗
溶血危象是重型β地中海贫血患者经常出现的一种临床现象，除了对重型β地中海贫血患者进行输血治疗之外，医护人员可以尝试采用糖皮质激素进行药物防御。需要注意的是，地中海贫血虽然可以采用药物治疗控制地中海贫血病症，但是患者用药必须遵循相应的药物原则，按照地中海贫血病情严重程度对患者进行按部就班的药物匹配。
2.地中海贫血的药物治疗研究方向
2.1一般治疗 地中海贫血患者应注意个人休息和饮食营养，医护人员在给其服用药物的时可适当补充叶酸和维生素E。此外，保持病房内的环境卫生和空气清新，并提前进行消毒处理，尽力减少地中海贫血患者感染因素 [2]。
2.2输血治疗 对地中海贫血患者进行输血治疗是当前来地中海贫血临床诊治中最常用到的一种治疗方法，也是比较有效的治疗方法。医护人员对地中海贫血患者实施输血治疗时，需注意的是红细胞输注仅适用于中间型α和β地中海贫血，不可用在重型β地中海贫血。对重型β地中海贫血患者，医护人员应从发病治疗早期，就对其实施中、高量的输血治疗，便于地中海贫血患儿生长发育期尽量接近正常，避免地中海贫血患儿在之后出现骨骼病变。具体的方法为：首先医护人员向地中海贫血患者反复输注浓缩红细胞，使地中海贫血患者的血红蛋白含量达120～150g/L;然后每隔14~28d向地中海贫血患者输注浓缩红细胞10～15ml/kg ，使患者的血红蛋白含量能保持在90～105g/L以上。但是此种地中海贫血治疗方法，极易造成地中海贫血患者铁血黄素沉着症，对此，医护人员在进行输血治疗的基础上，还应加入铁鳌合剂辅助治疗，共同改善地中海贫血患者的病症。
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2.3铁鳌合剂 针对铁螯合剂对地中海贫血患者的治疗，一般情况下是在给地中海贫血患者输注红细胞1 年之后，根据患者体内铁含量的多少，对其进行铁螯合剂辅助治疗[3]。比如SF >1000μg/L，就需要使用铁鳌合剂进行地中海贫血临床病症的辅助治疗，常用药物为去铁胺、地拉罗司等。给地中海贫血患者注射去铁胺每日25~50mg/kg，每晚1次，连续皮下注射12h，每周5～7d，坚持长期应用。虽然去铁胺副作用不大，只是偶尔情况下地中海贫血患者会出现过敏反应，然而，一旦长期给地中海贫血患者使用，患者很可能会白内障和长骨发育障碍。对此，医护人员可将维生素 C 与铁鳌合剂联合。2.3手术治疗 地中海贫血患者的手术治疗中，最常见的治疗方式为骨髓移植，或者是造血干细胞移植[4]。目前为止，异基因造血干细胞移植是医护人员能找到彻底根治重型β地中海贫血唯一的治疗方法，但是造血干细胞移植需要事先进行HLA 配型，对此，医护方面应着重对HLA 相配的造血干细胞的多渠道宣传，一旦重型β地中海贫血患者需进行造血干细胞移植 ，医院方面能第一时间找到符合的造血干细胞捐献者，避免延误地中海贫血患者治疗的最佳治疗时机。
地中海贫血药物治疗的研究进展
3.1珠蛋白肽链基因调控剂 在人体发育的不同生长阶段，不同的珠蛋白肽链基因会呈现不同的开启和关闭形式，用于调控血红蛋白四聚体组合发展的不同形式[5]。比如，胎儿期主要是为HbF，在胎儿出生六个月之后一直到其成年，其血液中红细胞的组成主要有三种血红蛋白分别是HbA、HbA2以及HbF，其含量分别是HbA>95%、HbA2在1.0%~3.5%之间，HbF<2%.按照这个标准，对地中海贫血患儿进行相应的输血治疗，但是要建立在患儿可承受的范围内。γ肽链基因活化剂能有效激活β地中海贫血患者体内原本关闭的γ基因,促进γ基因的急剧增长,使得新合成的γ链取代有缺陷的β链,而且γ基因还能与过剩的α链构成HbF，提高血红蛋白的含量,同时可以减轻α链包涵体，进一步改善地中海贫血患者的临床表现症状[6]。
3.2多功能干细胞移植 虽然地中海贫血危害很大，临床上常用的定期输血和去铁治疗治疗费用高昂，因此在近些年的地中海贫血治疗中，科学家将目光“瞄准”了近年来兴起的诱导多能干细胞。通过诱导多能干细胞(iPS)通过对成体细胞进行重新编程，从而使细胞成为多能干细胞，重新获得分化成多种细胞的能力。项目组将把病人皮肤细胞等体细胞诱导成多能干细胞系，然后通过致病基因的原位修复，进一步分化成有功能的血液干细胞，最终用于地中海贫血患者的移植治疗，从而根治地中海贫血病。
小结
地中海贫血是一种先天性的血液疾病。当前社会对地中海贫血分类主要有α地中海贫血和β地中海贫血两种类型，当前地中海贫血临床治疗中，α地中海贫血是比较常见的一种地中海贫血，一旦出现地中海贫血患者红血球的体积会骤然缩小，进而出现带氧能力下降等诸多因素。对此，根据地中海贫血患者的不同表现可采取药物治疗和手术治疗两种方式，共同改善地中海贫血患者的临床病症。
参考文献：
[1]罗宏成,王春芳,向阳，等.广西百色市胎儿羊水地中海贫血基因检测分析[J].暨南大学学报（自然科学与医学版）,2015,(6):520-524.
[2]黄盛芳,罗盛娟,阮铮艳，等.贵州省都匀市布依族中学生地中海贫血基因携带率调查[J].中国计划生育学杂志,2015,23(10):667-669.
[3]索明环,温冬梅,张秀明，等.轻型β地中海贫血对糖化血红蛋白A1c检测的影响[J].中华检验医学杂志,2015,(10):691-695.
[4]郝颖,徐晓昕,徐志勇，等.多重连接依赖性探针扩增技术在α地中海贫血产前诊断中的应用[J].中华医学遗传学杂志,2015,32(5):683-686.
[5]李红萍,李培培,张轩，等.MCV与 MCH 联合血红蛋白电泳筛查常见地中海贫血[J].检验医学,2015,(7):703-706.
[6]王静,丁晨晖,张永明，等.地中海贫血携带伴染色体异常夫妇的植入前遗传学诊断[J].中华医学遗传学杂志,2016,33(1):1-4.
论文作者:宋晶晶
论文发表刊物:《中国医院药学杂志》2016年9月
论文发表时间:2016/11/1
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