【关键词】创新药；研发；关键技术要素
创新能力是一个国家各个领域发展的第一动力，也是国家综合实力的体现，药物作为保障国民生命安全必不可少的物质，其创新性具有非常重要的意义，尤其是在当代各类新型病症不断发生的背景下，提高我国创新药的研发水平已经成为一项重要事业。而要研发创新类药品，需要全体药品研究者的参与和努力，同时也是一项需要花费很长时间的工作内容，所以相关药品研发企业应当投入更多精力，完善和促进创新药研发工作的发展。
1.我国创新药研发中现存的问题分析
1.1缺乏足够的风险意识
由于我国一直以仿制类药品研发为主，根据国家相关规定，在标准范围内对某种药物进行优化研究即可，其研制工艺已经相对成熟，有迹可寻，所以研发出来的药品基本上都能够符合标准。而创新类药品的研发则没有标准没有参考，完全是从无到有的实验，需要经过多次、大量的实验证明和对比以及临床实验，最终才能让新药品得到认可。然而这个过程中有可能会失败许多次，耗费的成本比较高，许多企业更注重企业利益，对药品的研发安全性重视程度不足，导致创新药品的临床实验数据不够充分，就急于申请审核，这种药品一旦投入使用会对民众的生命安全造成很大影响，通常审核都会被退回。
1.2创新药研发方案缺乏完整性
创新药品的整个研发试验过程都需要有一个完整的规划方案，比如研发成功后什么时间对人体进行第一次试验，使用的计量是多少，会出现什么结果，以及出现什么结果才能表明药品功效正确，可以投入大规模试验，大规模试验出现什么结果才能证明药品研发成功等。每一步都必须有完整的数据支撑，而不是像仿制药品研发一样，只是遵循相关规定，达到最低标准即可。而目前我国创新药研发企业普遍存在不指定完整方案就开始新药品研发的现象。
1.3研发团队中相关专业人员缺失
创新药品的研究是一项涉及范围非常广、对纵向专业技能要求非常高的工作，在创新研究过程中需要大量的专业性人才，而我国现在大部分药品研发技术人员都是对仿制药领域比较熟悉，其研发思维已经被固化，缺乏新药品研发的创新性，这在一定程度上限制了创新药品的研发进度。
1.4缺乏与相关机构的有效沟通
与仿制药研发相对固定的模式不同,创新药研发针对不同疾病、不同人群,对药物评价的标准和要求有所不同,对其风险和利益的权衡的标准也不同,有的药物可能需要很少的病例数和研究结果就足以支持上市使用,而有的药物则需要远大于法规要求的最低病例数才能满足评价需要,因此,研究者和评价者在研究之前、研究过程中需要进行沟通,确定统一原则和标准,便于对研究结果进行评价。沟通在创新药研发中显得十分重要。
2.促进我国创新研发的关键要素
2.1增强责任意识,提高风险意识
创新药研发涉及的学科领域、相关单位比较多,在创新药研发过程中,企业应担负起责任主体的职责,负责管理、协调以及监察相关单位、人员的工作,保证创新药研发的整体质量,需要提高风险意识,创新药研究是一个不断发现和淘汰的过程,尤其进入人体研究,费用会成倍上翻,因此,需要建立尽快、尽早淘汰无效或不安全的候选药物的理念,将时间和资金投入有前景的药物。
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2.2建立以临床需要为导向,基于问题进行研发的整体研发策略
创新药研究的科学目的是解决尚未解决的医学问题,只有基于这样的研发,创新药之创新才有实际意义。因此,在选择创新方向时,一定以临床需要为目标,从回答问题的角度着手制定研发整体研发计划,明确每个阶段需要回答的问题。这样的创新药利益空间才比较大。
2.2.1重视研究方案的制定
研发方案是研究的基础。在目前的创新药研究中,我们也发现无论是临床前的研究还是临床试验,对方案的重视程度不够,很多研究在完成之后,才发现研究设计不合理,导致研究结果无法评价。这是十分可惜的事情。在研究前制定科学合理的规则和标准,严格按照规则去执行,按照既定的标准去评价,这样的研究结果才可信可靠,研究才更有效
2.2.2研究工作分阶段进行
在整体研发计划制定中,需要考虑研究工作的合理安排和步骤,分阶段进行,比如在申请Ⅰ期临床试验前,动物毒性研究的时间仅需满足对Ⅰ期临床试验方案用药疗程的评价,长期毒性研究工作可继续进行,但不必等待其完成了才计划进行Ⅰ期临床试验。同时,还需要明确哪些是关键性试验,哪些是非关键性试验,对于关键性试验,必须按计划进行并明确推进和终止的标准,对于非关键性试验,主要为上市说明书提供更多信息,而非作为支持药物安全有效性的上市依据,这样的试验可放在关键试验之后进行。
2.2.3采用新技术提高研发效率
创新药研发的过程是探索、学习和确证的过程,前期的工作都是用于为后期的确证性临床研究提供支持数据,提高后期成功的把握度,因此,前期工作对后期结果的预测性十分重要,是提高成功率的关键。近年来,许多跨国公司为了降低后期临床试验失败的风险,提高药物上市的成功率,他们将生物标记物、建模和模拟技术和适应性临床研究设计等一些新的技术和研究方法引入创新药研发中,也是我们可以借鉴的经验。
2.3建立与创新药研发相匹配的研发团队
因为创新类药品的研发工作涉及范围广、内容庞杂、花费时间有可能会很长，所以在实际研发过程必须建立与之相匹配的专业技术团队，并配备相应的管理人员，全面增强研发团队的力量支持，这样才能使创新药品研发工作得以长期稳定发展。
2.4加强有效的沟通和交流
创新药研发没有固定模式,无论在研究设计、指标选择还是在结果分析方面,都有许多需要研究和讨论之处。对于我国的创新药研发而言,鼓励沟通和交流更是必须的,但前提是建立负责任的沟通交流模式。制药企业作为创新药研发主体,需要对研发的整体计划和研究步骤进行深入和全面的考虑,通过严谨、科学的研究推进创新药研发进程,在与评价机构的沟通中,提出自己的方案并讨论是否可行;而评价机构也需要本着科学、开放的态度,与制药企业就面临的问题进行充分讨论,使其了解评价尺度、技术要求,通过实际的指导引导创新。
3.结语
总而言之，创新类药品的研发与仿制药品研发思维具有很大的区别，而且新药品的研发应用具有更大的风险，相关企业需要承担更大的责任，只有加强对创新类药品研发的风险管控意识，制定完善的研发策略，并对临床试验环节严格把关，同时引进先进的药品研发理念，组建专业的药品研发团队，为我国创新药研发工作提供足够的后备力量支持，这样才能促进创新药研发行业的进步与发展。
参考文献
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论文作者:胡玉庆
论文发表刊物:《中国医学人文》2019年12期
论文发表时间:2020/1/2
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