世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。罕见病一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。美国2002年将罕见病定义为在美国患病人数低于20万人的疾病或病变，欧盟对其定义是患病率低于1/2 000的需要特殊手段干预的疾病。目前已确认的罕见病约7 000种，其中约有80%由遗传缺陷引起，仅有约2%有治疗药物。
由于罕见病市场规模小，此前制药企业不愿在这些领域投入研发。为了改变这一现状，欧洲和美国大力鼓励罕见病药品研发，准许罕见病药品更快地进入市场，并将其市场专营保护期分别设为最高的10年和7年。加之罕见病药物价格高昂，制药公司收回研发成本不再困难。另外，研发罕见病药物对研制传统药物也可能带来帮助，从而为公司带来额外收入。
目前，几乎所有国际大型制药公司都加大了罕见病药物研发投入。法国制药公司赛诺菲收购美国罕见病药物生物技术先驱健赞公司，瑞士诺华加速向罕见病领域迈进，美国辉瑞制药成立专门研究部门，英国葛兰素史克则建立创投基金投资生物技术领域，爱尔兰希尔公司也迫不及待地加入到这一队列中。
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论文发表刊物:《医药前沿》2015年第3期供稿
论文发表时间:2015-6-12
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