加州大学洛杉矶分校大卫?格芬医学院神经病学副教授盖尔?彼坦说，“我们希望这种新的化合物能治疗由蛋白质聚集引起的疾病，许多这类疾病目前还根本无法治疗。”
研究人员将这种化合物称为“分子镊”，因为它们会缠绕在赖氨酸链外面，而赖氨酸是大部分蛋白质的组成部分。对细胞的生理过程来说，蛋白质是必须的，但当细胞机器不能清除老的蛋白质时，它们就会结块，或聚集成有毒害的斑块，引起疾病。分子镊的独特之处在于，它们只攻击聚集在一起的蛋白质，而不影响健康蛋白。
分子镊有多个版本，相互间有细微的不同。经过测试，其中一种叫CLR01的版本最有前景。“我们的数据显示，CLR01或它的一种衍生物或许能成为一种新药，治疗多种与蛋白质聚集有关的疾病。”彼坦说。
目前，研究人员还在各种疾病的动物模型中研究CLR01，并打算把它改进成药丸或胶囊形式而无需注射。
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论文发表刊物:《医药前沿》2015年第15期供稿
论文发表时间:2015/7/31
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