贵州省都匀市平浪镇凯口卫生院 558019
摘要：目的：探讨单倍体异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血的临床效果。方法：以我院于2013年1月—2016年7月转治的5例地中海贫血患者为研究对象，对其进行单倍体异基因造血干细胞移植治疗，按照回顾性分析的方法对临床治疗效果进行研究，观察患者的生存状况。结果：5例患者中有1例患者治疗无效死亡，4例患者因造血干细胞移植失败而恢复患病状态，其余2例患者术后1年内处于长期无病生存状态。结论：对地中海贫血患者实施单倍体异基因造血干细胞抑制治疗，效果较好，值得推广和应用。
关键词：单倍体异基因；造血干细胞；地中海贫血；临床疗效
地中海贫血是一种遗传性血红蛋白合成障碍性疾病，病情类型较多，临床表现轻重不一，多发生在广东、广西和南海等省份。由于病情特殊，患者往往需要接受频繁的治疗，这给其家庭造成了很大的负担。目前只有约30%的地中海贫血患者能够找到HLA全相合的同胞供者[1]，这使造血干细胞移植治疗受到了限制。因此，本文对单倍体造血干细胞移植治疗的效果和价值进行了深入探讨，希望能够拓展供者源。
1 资料和方法
1.1 一般资料 我院于2013年1月—2016年7月收治了5例地中海贫血患者，其中男性3例，女性2例，年龄3—12岁，平均年龄（8.4±1.2）岁，患者中4例为中度贫血，1例为重度贫血。
1.2 方法 给予5例地中海贫血患者单倍体异基因造血干细胞移植治疗，所有患者的配型结果均为全和，其移植体均来自于父亲。患者中有4例患者接受骨髓造血干细胞移植治疗，其余1例接受外周血干细胞移植治疗。手术前14d，医护人员需对患者静脉注射更昔洛韦，5mg/kg，1日1次，输注时间应在1h以上，术后3个月后停药，避免患者出现巨噬细胞病毒感染情况。
期刊文章分类查询,尽在期刊图书馆与此同时，静脉注射前列腺素，用药剂量应在100—200μg之间，使用时将药物溶于500ml的生理盐水，注射2—3h，若患者出现了皮肤出血情况，应立即停止用药，避免出现静脉闭塞情况。手术前1d，为患者静脉注射环孢菌素，每日一次，每次3mg/kg。手术前为患者静脉注射白硝铵和环磷酰胺，术后联合G-CSF药物对患者进行辅助治疗[2]。
2 结果
经过观察发现，5例患者中有1例患者治疗无效死亡，2例患者因造血干细胞移植失败而恢复患病状态，其余2例患者术后1年内处于长期无病生存状态。患者中1例出现了移植物抗宿主病，其中2例患者病情严重程度在Ⅰ——Ⅱ度之间，病变位置主要在皮肤和肝脏等部位，经涂抹肤轻松和静脉注射甲强龙后症状基本消失；2例患者病程严重程度为Ⅲ度，病变位置主要在肠道，经静脉注射甲强龙和皮下注射益赛普后，症状基本消失。另外，患者中有3例术后出现了真菌感染情况，1例因症状严重死亡，其余1例有心功能异常情况，经营养心肌等辅助治疗后，症状得到了缓解。
3 讨论
地中海贫血在东南亚和地中海沿岸国家比较常见，我国广东、广西、云南、海南、贵州等省份发病率较高，北方地区不多见。地中海贫血分为两种，即α-地中海贫血和β-地中海贫血。目前临床上常使用数学和使用除铁剂对患者进行治疗，虽然能够在一定程度上延长患者的生存期，但是据统计，从10岁以后，患者的生存期会逐渐下降，35岁左右就面临死亡[3]。因此，常规西药治疗的效果还有待进一步检验。异基因造血干细胞移植是治疗该病的唯一方法，其中HLA全相合同胞供者移植是治疗该病的首选，目前，全相合同胞骨髓移植治疗的无病生存率已经达到了85%左右，但只有约30%的患者能够找到HLA全相合的同胞供者，因此，选择其他供体进行移植是目前医学领域的研究方向。异基因造血干细胞移植治疗能够通过不断调整移植物的成分来提高治疗的效果，减少真菌感染等并发症的发生几率，但是这种方法并不是完全安全的，它仍然有可能造成患者的死亡或者早期感染，因此，应该在治疗过程中合理的用药，预防肿瘤和感染，提高患者的身体免疫力，最大限度的提高治疗效果。
按照病情轻重，地中海贫血分为轻型、重型和慢性溶血性黄疸型三种类型。轻型贫血比较常见，多见于儿童和青少年，患者一般会出现轻度的贫血、脾大症状，若治疗无效，很容易诱发溶血性黄疸，严重时还会出现溶血危象，因此，合理用药十分重要。重型贫血多见于儿童，患者有严重的慢性溶血性贫血，脾大明显，需要靠输血维持生命。慢性溶血性黄疸属于中度贫血，患者有轻微的肝、脾大情况，并可能合并高间接胆红素血症等并发症。因此，应该在患病早期加强对患者的病情诊断和治疗，以提高无病生存的几率，提高患者的生活质量。
除了合理的诊断和治疗，生活习惯和饮食习惯也会对患者的病情进展产生影响，因此，患者应该注意维持科学的饮食结构，多吃营养丰富的食物，如牛奶、肉类、鸡蛋和新鲜的水果蔬菜等，多吃富含蛋白质的食物，如鱼类、虾和豆类等，切忌辛辣、油腻、生冷的食物，防止对身体状况产生影响。在生活习惯上，地中海贫血患者一般体质较为虚弱，应该注意防止感冒，多进行户外锻炼，呼吸新鲜空气，增强抵抗力和免疫力，提高对抗疾病的能力[4]。同时注意精神调养，合理的看待自身疾病，积极的约束自身行为，防止情绪过于激动，保持心情舒畅，不要有太大的精神负担，谨遵医嘱，对自己的健康负责。医护人员应在治疗中加强护理，保证治疗过程的顺利进行。
本次研究中，有 1例患者因治疗无效死亡，1例患者手术失败，4例患者术后1年无病生存，由此可见，单倍体异基因造血干细胞能够有效地治疗地中海贫血疾病，效果较好，安全性相对较高，能够对患者的病情精心抑制，值得推广和应用。
参考文献：
[1]徐宏贵，方建培.造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血[J].中国小儿血液与肿瘤杂志，2012，02（09）：49-52.
[2]吴学东，井远方，温建芸等.造血干细胞移植治疗地中海贫血[J].中国组织工程研究，2012，23（11）：4339-4348.
[3]赖永榕.造血干细胞移植治疗β-地中海贫血的经验[J].内科急危重症杂志，2014，01（06）：6-8.
[4]张峰，张玲，王三斌.对地中海贫血患儿进行单倍体异基因造血干细胞移植治疗的疗效探析[J].当代医药论丛，2015，08（13）：235-236.
论文作者:徐绍群
论文发表刊物:《健康世界》2016年第18期
论文发表时间:2016/10/24
标签：患者论文; 地中海论文; 单倍体论文; 造血干细胞论文; 静脉注射论文; 基因论文; 病情论文; 《健康世界》2016年第18期论文;